Liderou equipa que contribuiu para os bons resultados da terapia genética para a cegueira hereditária
O artigo sobre o estudo foi publicado na Revista Médica "The LANCET"
O primeiro ensaio clínico de terapia genética para uma causa hereditária de cegueira progressiva chamada coroideremia, revelou resultados iniciais promissores, que ultrapassaram as expectativas dos investigadores da Universidade de Oxford, líderes do estudo.
Os resultados de seis meses de estudo, são agora publicados numa das mais importantes revistas médicas, The Lancet, num artigo onde é autor o Professor Miguel Seabra, investigador do Centro de Estudos de Doenças Crónicas – CEDOC, da Nova Medical School (Faculdade de Ciências Médicas) da Universidade Nova de Lisboa.
O objetivo do tratamento neste estudo foi introduzir as alterações genéticas nas células da retina do olho, sem causar danos. Após seis meses de tratamento, os pacientes mostraram melhorias reais na sua visão perante a penumbra, e dois destes pacientes mostraram capacidade de ler mais linhas da tabela optométrica.m total de nove pacientes foram até agora sujeitos a esta terapia genética no Hospital Eye Oxford (Oxford University Hospitals NHS Trust). A terapia é implementada apenas num olho para permitir a comparação com a progressão da doença no outro olho.
Este estudo clínico de Fase I foi financiado pelo Health Innovation Challenge Fund, uma parceria entre a Wellcome Trust e o Departamento de Saúde do Reino Unido. O primeiro paciente a ser operado já é seguido há mais de dois anos. Baseado no sucesso do tratamento nos primeiros seis pacientes, a intervenção foi testada em mais três pacientes, com uma dose mais elevada.
O Professor Robert MacLaren, do Nuffield Laboratory of Ophtalmology, da Universidade de Oxford, cirurgião consultor do Oxford Eye Hospital e consultor honorário no Moorfields Eye Hospital, foi quem liderou o desenvolvimento da terapia genética na retina e este primeiro ensaio clínico. Segundo as suas palavras: "Ainda é muito cedo para saber se este tratamento por terapia genética vai durar indefinidamente, mas podemos dizer que as melhorias da visão se mantiveram durante o tempo que temos vindo a acompanhar os pacientes, o que, num caso, é já de dois anos.
Na verdade, nós não esperávamos ver essas melhorias dramáticas na acuidade visual e por isso contactámos os oftalmologistas dos pacientes para obter dados atuais e históricos sobre a sua visão nos primeiros anos, muito antes da implementação de terapia genética ter começado. Estas leituras confirmaram exatamente o que tínhamos visto no nosso estudo e forneceram uma verificação independente.
Os resultados que mostram uma melhoria na visão, nos seis primeiros pacientes, confirmam que o vírus usado neste tratamento pode entregar sua carga de DNA, sem causar danos significativos à retina. Isto tem grandes implicações para qualquer pessoa com uma doença genética da retina, tais como, com a degeneração macular relacionada idade ou a retinite pigmentosa, porque foi pela primeira vez demonstrado que a terapia de genes pode ser aplicada de forma segura, antes do início da perda de visão.”
O Professor Miguel Seabra, cuja investigação no Imperial College London, UK, e no Centro de Estudos de Doenças Crónicas (CEDOC), da Nova Medical School (Faculdade de Ciências Médicas) da Universidade Nova de Lisboa, levou à descoberta da proteína envolvida na coroideremia, comenta: “A minha equipa levou 20 anos a tentar entender a coroideremia e a desenvolver uma cura. Ver finalmente os doentes a serem beneficiados é extremamente gratificante, tanto para nós como para as famílias que apoiaram a nossa investigação.”
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